El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la renovación de la autorización condicional de comercialización de Translarna (Atalureno) para los pacientes ambulantes a partir de 5 años de edad afectados por la enfermedad Distrofia Muscular de Duchenne con mutación sin sentido (DMDmss). Esta recomendación se ha basado en la valoración de los resultados de los ensayos clínicos presentados hasta la fecha que siguen indicando que Translarna ralentiza la progresión de esta enfermedad sin riesgos de seguridad reseñables.
El CHMP ha solicitado al laboratorio que realice un nuevo estudio de 18 meses de duración, controlado con placebo, en pacientes con DMD, seguido de un segundo periodo de 18 meses en el que todos los pacientes serán tratados con Translarna. Se espera que el resultado del estudio esté disponible en el primer trimestre de 2021.
Translarna está indicado para tratar pacientes a partir de 5 años con DMD que presentan la mutación sin sentido, una grave enfermedad progresiva para la que, actualmente, no hay tratamientos autorizados disponibles. El medicamento está destinado a pacientes ambulantes mayores de 5 años que padezcan la mutación “non sense”.
El aprobado condicional permite a la EMA recomendar que un medicamento se comercialice cuando el beneficio para la Salud Pública de su inmediata disponibilidad en el mercado supera el riesgo inherente. Estos medicamentos están sujetos a obligaciones específicas posteriores a sus autorizaciones orientadas a generar datos completos sobre la misma. La aprobación de comercialización condicional tiene un año de validez y puede ser renovada o convertida en una autorización estándar para cinco años cuando los datos aportados confirmen que el balance riesgo-beneficio del medicamento es positivo.
Recientemente, el Instituto británico NICE (National Institute for Health and Care Excellence) expuso que este tratamiento supone un cambio radical en el manejo de esta enfermedad que provoca la pérdida de masa muscular progresiva a los afectados y puede causar la muerte antes de los 30 años de edad.
Es imprescindible evitar la silla de ruedas
La población de niños afectados con esta enfermedad, por lo general, puede pasar a ser dependiente de una silla de ruedas a los 12 años. Los expertos señalan que a partir de la utilización de la silla de ruedas, la enfermedad progresa poniendo en peligro la vida de los pacientes afectados.
Por su parte, los facultativos -referencia en el estudio de las patologías neuromusculares en España- como son el doctor Juan Vilchez Padilla, jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario la Fe de Valencia y, el doctor Andrés Nascimento, neuropediatra de la Unidad de Patología Neuromuscular del Servicio de Neurología del Hospital Sant Joan de Déu, en Barcelona, muestran su satisfacción ante esta decisión por parte de la EMA.
Según el doctor Juan Vilchez, lo importante es que los niños que sufren esta patología y cumplen los requisitos marcados por estos organismos el (NICE) y la (EMA) accedan a su tratamiento. “Como investigadores nos resulta vital que los pequeños que ya están recibiendo este tratamiento puedan mantenerlo en el tiempo para obtener todos sus beneficios con el objetivo de retrasar el máximo posible los síntomas de esta cruel enfermedad”, señala este especialista.
Este doctor aclara que “en los ensayos clínicos donde ha participado el Hospital La Fe de Valencia -tanto en la fase IIb como en la fase III- hemos observado que este medicamento tiene mejores resultados cuanto antes se trata al paciente. Además, la continuidad con este tratamiento a través de los años, nos permitirá analizar sus ratios de eficacia a largo plazo”. Y, añade, “estos pequeños, al poder terminar en una silla de ruedas a una edad temprana, requerirían elevadas ayudas económicas por parte de las diferentes Administraciones y, otros posibles gastos hospitalarios como, por ejemplo, intervenciones quirúrgicas, internamientos prolongados, ventilación asistida, oxigeno y atención domiciliaria especial, entre otros”, explica este clínico.
